美國麻省總醫(yī)院布萊根婦女醫(yī)院和貝斯以色列女執(zhí)事醫(yī)療中心團隊10日在《自然》雜志上發(fā)表重要研究成果，他們成功開發(fā)出一種創(chuàng)新基因編輯工具——STITCHR。這一工具利用RNA系統(tǒng)替換整個基因，能精準地將治療基因插入到基因組的特定位置，且不會引發(fā)不必要的突變，推動基因治療研究向前邁出了一大步。
DNA突變精準定位（示意圖）。 圖片來源：物理學(xué)家組織網(wǎng)
相較于CRISPR基因編輯技術(shù)，STITCHR具備顯著優(yōu)勢。CRISPR雖然革新了基因編輯領(lǐng)域，但其局限性在于無法靶向基因組的所有位置，也難以修復(fù)類似囊性纖維化等疾病中的大量突變。而STITCHR系統(tǒng)則通過完全配制成RNA的方式，極大地簡化了基因交付的步驟，相較于傳統(tǒng)系統(tǒng)更具效率。更重要的是，STITCHR能夠插入整個基因，從而提供了一種一勞永逸的解決方案，有望克服CRISPR的缺點。
此次，團隊從逆轉(zhuǎn)錄轉(zhuǎn)座子中汲取靈感。逆轉(zhuǎn)錄轉(zhuǎn)座子存在于所有真核細胞中，被稱為“跳躍基因”，因其能在基因組中四處移動并插入其中的特性，被團隊重新編程用于編輯特定位置的基因。
通過計算方法的篩選和實驗室測試，團隊最終確定了合適的轉(zhuǎn)座子，并將其與CRISPR系統(tǒng)的切口酶結(jié)合，形成了高效的STITCHR系統(tǒng)。
這一創(chuàng)新工具的開發(fā)，不僅為基因治療提供了新的可能性，也預(yù)示著未來在罕見和常見疾病治療領(lǐng)域，將涌現(xiàn)出更多基于細胞工程的新藥物和療法。團隊表示，持續(xù)探索細胞中的基本生物學(xué)機制，為他們獲取新工具提供了借鑒，進而擴展為細胞工程的進步，推動醫(yī)療技術(shù)發(fā)展。
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